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42歳男性、37年の1型糖尿病歴
HbA1c 10.9%、Cペプチドは測定感度以下。
60歳ドナー膵臓から分離した膵島細胞を
免疫拒絶を回避するようにCRISPRで遺伝子編集
(HLAクラスI・II欠失、CD47高発現)
左前腕の腕橈骨筋に計約7,960万個の遺伝子編集膵島細胞を局所注射で前腕の筋肉に移植
免疫抑制薬は一切使用せず。
移植12週後も、免疫拒絶反応なし
C-ペプチドは安定しており、ブドウ糖に反応してインスリン分泌が認められた
「免疫抑制薬なしにヒト同種膵島が生 着し機能した」初の臨床報告
投与細胞数は通常の臨床膵島移植の約7%と低用量であったが、Cペプチド分泌を確認
将来的に十分量のHIP膵島を投与すれば インスリン離脱(治癒的効果) が期待できる
課題として、未編集細胞が混在していた点、長期成績、安全性(遺伝子挿入変異リスク)の評価が必要

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