新規発症の1型DM、自家造血幹細胞移植でインスリン離脱

Voltarelli JC, Couri CE, Stracieri AB, Oliveira MC, Moraes DA, Pieroni F, Coutinho M, Malmegrim KC, Foss-Freitas MC, Simões BP, Foss MC, Squiers E, Burt RK. Autologous nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation in newly diagnosed type 1 diabetes mellitus. JAMA. 2007 Apr 11;297(14):1568-76. doi: 10.1001/jama.297.14.1568. PMID: 17426276.

07/4/11

JAMA

Pubmed

介入試験

ブラジル、単施設の第1/2相試験、診断から6週以内でGAD抗体陽性の14〜31歳の1型DM 15人、平均18.8カ月
シクロホスファミドとG-CSFで造血幹細胞を動員・採取し、シクロホスファミド＋抗胸腺細胞グロブリンの前処置後に自家移植（骨髄非破壊的）
14人がインスリン離脱（最長35カ月、4人は21カ月以上、7人は6カ月以上）、うち1人は1年後に再開
6カ月後のCペプチドAUCは移植前より増加し、12・24カ月も維持
GAD抗体価は低下
14人中13人でHbA1c<7%
重い急性の有害事象は両側肺炎1人、晩期の内分泌障害2人、死亡なし
DKAの既往がある人は効果がなく、以後除外
強い免疫抑制と自家造血幹細胞移植で、新規発症の1型DMの多くが長期にインスリンから離脱できた